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近日，第三届创新药高端论坛上，谈到如何加速创新药上市，基石药业首席执行官杨建新结合基石药业发展历程，提出了“创新临床设计，加速新药上市”的观点，对创新药企的研发具有重要参考价值。

“在药物开发的早期阶段，我们以临床需求为起点，构建了有多重创新来源的模块化研发模式；在临床研究阶段，我们的创新设计、速度和质量具有经行业验证的突出优势；在商业化阶段，我们已经精益高效地将三款同类首创精准治疗药物普吉华（普拉替尼胶囊）、泰吉华（阿伐替尼片）、拓舒沃（艾伏尼布片）推向两岸三地市场，并与合作伙伴共同推动同类最优肿瘤免疫治疗药物择捷美（舒格利单抗注射液）国内成功上市。”杨建新对基石药业跨越药物全生命周期的研发与商业化能力颇为自豪。

近十年来，PD-(L)1单抗是肿瘤免疫治疗的中流砥柱，也是创新药企必争之地，2022年全球销售额已达数百亿美元。舒格利单抗在2017年时是国内第12个起步的PD-(L)1单抗，在2022年5月III期非小细胞肺癌适应症（NSCLC，肿瘤免疫治疗最大适应症）获批，舒格利单抗已成为全球首个覆盖III期和IV期NSCLC全人群的PD-(L)1单抗，目前在一些高发肿瘤中，已超越K药和O药，完成高发肿瘤研发的“大满贯”。

不过，在基石药业在刚进入肿瘤免疫治疗领域时候，行业已经是一片红海。

杨建新强调，入局时面临红海，开发策略的创新和执行速度极为重要。从开发伊始，舒格利单抗的研发布局就聚焦中国最大适应症的一线治疗，包括肺癌、胃癌和食管癌，三大癌种年新发病例数超过150万人，而一线治疗具有二线乃至后线治疗无法比拟的市场优势。为实现开发目标，基石药业采用了创新性剂量递增策略，高效评估安全性PK/PD和RP2D，以适应性I/II期临床设计顺利实现从剂量递增到多个POC研究的无缝过渡，在多达150人的具备跨国公司经验的业界顶尖临床开发团队共同努力下，舒格利单抗只用三年时间就做到从I期临床首次人体试验到递交首个III期临床试验NDA申请，至今年1月，III期NSCLC、Ⅳ期NSCLC、胃癌、食管鳞癌和复发/难治性结外自然杀伤细胞(NK)/T细胞淋巴瘤的注册性研究全部取得成功。

事实证明，基石药业创新性的试验设计在更短时间和更少预算的情况下同样取得成功。

杨建新举例说：“IV期NSCLC适应症方面，大部分药企是通过两个注册性临床分别完成鳞癌和非鳞癌研究，至少需入组800名患者，耗时3年多；基石药业创新性的通过一个注册性临床完成两个组织学亚型的研究，这对于药物疗效要求更高，在479名患者入组耗时不到2年的情况下，舒格利单抗即取得了注册研究的成功。结果显示疗效与K药一致，且安全性更好，而III期NSCLC适应症领域，基石药业创造性地在同一注册性临床中同时入组经同步放化疗和经序贯放化疗两类患者，舒格利单抗作为巩固治疗显著改善PFS且观察到OS获益趋势，与跨国药企相比，仅用了约三分之一的病人，缩短研究时间6年以上。我们这两项研究结果同期发表于《柳叶刀·肿瘤学》，显示了国际学术界对于研究创新性设计和学术价值的高度认可。”

关键词： nsclc